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EL MAPA HACIA UNA CURACIÓN

Mission: Cure ha trabajado incansablemente desde 2017 para reunir a las partes interesadas en la búsqueda de una cura para la pancreatitis crónica. Realizamos dos reuniones de especialistas científicos en la conferencia anual de 2017 de la American Pancreatic Association (APA) y PancreasFest 2019. También hemos identificado asesores destacados con una experiencia importante en el desarrollo de medicamentos (incluido el desarrollo de varios medicamentos y vacunas de uso generalizado).

A continuación, se muestra una descripción general de nuestra estrategia múltiple para curar la pancreatitis crónica.

Logrado

Obtener apoyo y asistencia del gobierno para desarrollar terapias para pacientes con pancreatitis

  •  Organizaron y dirigieron el panel de pacientes en la reunión del Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades Digestivas y Renales de 2018 para acelerar la creación de terapias para la pancreatitis 
  • Copatrocinaron la reunión de desarrollo de medicamentos centrados en el paciente con la FDA y contribuyeron al informe de opinión del paciente Voice of the Patient Report
  • Obtuvieron el apoyo para incluir la pancreatitis crónica en el programa financiado por la FDA Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP)
  • Participaron en el Día de las Enfermedades Poco Comunes en Capitol Hill y en las reuniones de la Coalición Nacional de Enfermedades Digestivas con el personal del Congreso para educar a los miembros sobre la pancreatitis y las necesidades de los pacientes
    • Entregaron una subvención a los Institutos Nacionales de Salud (National Institutes of Health, NIH) con socios para probar medicamentos reutilizados para la pancreatitis. No se ha recibido el financiamiento debido a la COVID. 

Asociarse con compañías de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis

  • Se presentó a más de 10 compañías biotecnológicas y farmacéuticas sobre la necesidad urgente de terapias y la oportunidad comercial

Promover el desarrollo de medicamentos con enfoque en el paciente

Identificar y probar medicamentos autorizados para otras enfermedades (reutilización de medicamentos)

  • IInvitaron a unirse al programa Rare Treatment Accelerator Program (RTA) de Healx con el objetivo de iniciar un ensayo clínico y, con el tiempo, desarrollar un tratamiento para la pancreatitis. 
  • Identificaron 60 posibles candidatos para la reutilización de medicamentos que tienen evidencia de acción sobre los objetivos de la pancreatitis. 
  • Fueron galardonados con el premio de Prácticas Innovadoras por Elsevier/Pistoia Alliance Datathon, una competencia internacional de ciencia de datos que generó 300 candidatos para la reutilización de medicamentos para la pancreatitis crónica.

Mover a los candidatos a medicamentos a través del proceso de desarrollo

  • CFTR
  • PRSS1
  • SPINK1
  • CA 19-9
  • Terapia con células madre

Identificar nuevos objetivos y candidatos a medicamentos

  • Solicitaron y obtuvieron la aprobación para ser parte del programa financiado por la FDA Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP)
    • Identificaron y se reunieron con investigadores que estudian objetivos terapéuticos innovadores y candidatos a medicamentos
  • Supervisaron los avances científicos en otras enfermedades que podrían aplicarse a la pancreatitis; se reunieron con investigadores para determinar el funcionamiento para la pancreatitis

Establecer un proceso de desarrollo eficiente de medicamentos

  • Participaron en el comité de American Pancreatic Association sobre modelos animales; identificaron investigadores que desarrollan modelos in vitro; trajeron fondos de inversionistas de impacto para apoyar el desarrollo de modelos
  • Identificaron investigadores que desarrollan modelos in vitro; trajeron fondos de inversionistas de impacto para apoyar el desarrollo de modelos preclínicos nuevos
  • Identificaron especialistas en el diseño de ensayos para servir como asesores, socios para posibles ensayos clínicos

En progreso

Generar apoyo gubernamental

  • Ayudar a C-PATH a obtener datos de investigadores para el programa RDCA-DAP
  • Identificar y solicitar subvenciones gubernamentales adicionales para financiar la investigación traslacional

Asociarse con compañías de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis

  • Trabajar con compañías de ciencias de la vida (p. ej., Vertex) para defender el caso de la pancreatitis crónica y diseñar ensayos clínicos factibles

Promover el desarrollo de medicamentos con enfoque en el paciente

  • Incorporar las prioridades de los pacientes en el diseño de ensayos clínicos
    • Consultar con especialistas en diseño de ensayos sobre la forma más rentable y conveniente de recopilar datos sobre los resultados relevantes de los pacientes

Identificar y probar medicamentos autorizados para otras enfermedades (reutilización de medicamentos) 

  • Asociarse con Healx para mover candidatos de reutilización a través de pruebas preclínicas
  • Desarrollar un diseño de ensayo eficiente (ensayos agregados de N de 1 o ensayo adaptativo) para probar candidatos de reutilización en asociación con investigadores y especialistas en diseño de pruebas

Identificar nuevos objetivos y candidatos

  • Trabajar con el programa RDCA-DAP para obtener datos de distintas fuentes
  • Trabajar con investigadores para priorizar los objetivos y candidatos a medicamentos más prometedores (p. ej., el trabajo de Johns Hopkins en mecanismos específicos del dolor)
  • Trabajar con investigadores para asegurar el financiamiento de los nuevos enfoques más prometedores
  • Continuar con el seguimiento de nuevas investigaciones en pancreatitis y nuevos enfoques terapéuticos para otras enfermedades
  • Trabajar con el equipo de aprendizaje automático/bioinformática para desarrollar un modelo de enfermedad que integre grandes datos de múltiples fuentes de datos (p. ej., atlas de una sola célula); asegurar fondos para implementar ese modelo

Establecer un proceso de desarrollo eficiente de medicamentos

  • Ayudar a recaudar fondos y coordinar esfuerzos para desarrollar modelos in vitro; probar esos modelos como una forma de evaluar posibles terapias
    • Redactar protocolos para ensayos “N de 1” con especialistas
  • Búsqueda de financiación para n de 1 ensayos de medicamentos aprobados (reutilizados)

Medidas futuras

Generar apoyo gubernamental

  • Realizar análisis de datos del programa RDCA-DAP para informar el desarrollo de la terapia
  • Reunirse con el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA para analizar la perspectiva del paciente y los requisitos de los ensayos clínicos

Asociarse con compañías de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis

  • Asociarse con compañías que prueban terapias para utilizar diseños de ensayos clínicos fáciles de usar para los pacientes; informar a los pacientes sobre los ensayos clínicos

Promover el desarrollo de medicamentos con enfoque en el paciente

  • Proporcionar información sobre estrategias de selección, instrumentos y diseño de ensayos clínicos de nuevas terapias
  • Informar a los pacientes sobre los ensayos clínicos; solucionar problemas de selección con investigadores

Identificar y probar medicamentos para otras enfermedades autorizadas (reutilización de medicamentos)

  • Asociarse con Healx en ensayos clínicos de terapias descubiertas por Healx
  • Ensayos clínicos de otros candidatos de reutilización en sitios de ensayos clínicos asociados, como los sitios de estudios de la pancreatitis crónica, diabetes y cáncer de páncreas (Chronic Pancreatitis, Diabetes, and Pancreatic Cancer, CPDPC)

Identificar nuevos objetivos y candidatos a medicamentos

  • Analizar datos para obtener más información sobre la enfermedad e identificar objetivos y posibles tratamiento
  • Promover terapias innovadoras para nuevos objetivos (como CA 19-9) a través de ensayos de desarrollo de medicamentos

Establecer un proceso de desarrollo eficiente de medicamentos

  • Apoyar el uso de modelos in vitro para identificar y desarrollar terapias
  • Implementar ensayos clínicos usando diseños eficientes para probar medicamentos autorizados y nuevas terapias