Hoja de Ruta Hacia una Cura
Mission: Cure ha trabajado incansablemente desde 2017 para reunir a las partes interesadas en la búsqueda de una cura para la pancreatitis crónica. Celebramos dos reuniones de expertos científicos en la conferencia anual de 2017 de la American Pancreatic Association (APA) y PancreasFest 2019. También identificamos asesores destacados con una experiencia sustancial en el desarrollo de fármacos (incluido el desarrollo de varios fármacos y vacunas ampliamente utilizados).
A continuación se muestra una descripción general de nuestra estrategia múltiple para curar la pancreatitis crónica.
Lograda
Obtenga apoyo y asistencia del gobierno para desarrollar terapias para pacientes con pancreatitis
- Organizó y dirigió un panel de pacientes en la reunión del Instituto Nacional de Diabetes y Enfermedades
- Digestivas y Renales de 2018 para acelerar las terapias para la pancreatitis
- Copatrocinó una reunión de desarrollo de medicamentos centrada en el paciente con la FDA y contribuyó al informe Voice of the Patient
- Obtuvo apoyo para incluir la pancreatitis crónica en la plataforma de análisis y datos del acelerador de curas de enfermedades raras (RDCA-DAP) financiada por la FDA.
- Participó en el Día de las Enfermedades Raras en Capitol Hill y en las reuniones de la Coalición Nacional de Enfermedades Digestivas con el personal del Congreso para educar a los miembros sobre la pancreatitis y las necesidades de los pacientes.
- Subvención enviada a NIH con socios para probar medicamentos reutilizados para la pancreatitis. No financiado debido a COVID.
Asóciese con empresas de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis
- Presentado a más de 10 empresas biotecnológicas y farmacéuticas sobre la necesidad urgente de terapias y la oportunidad comercial
Avanzar en el desarrollo de fármacos centrados en el paciente
- Se llevó a cabo la primera encuesta sobre las necesidades de los pacientes con pancreatitis crónica
- Contribuyó a La voz del informe del paciente
- Herramientas validadas identificadas para medir los resultados prioritarios de los pacientes
- Se reunió con expertos para comprender el uso óptimo de cada herramienta de medición
Identificar y probar fármacos aprobados para otras enfermedades (Reutilización de fármacos)
- Invitado a unirse al Programa Acelerador de Tratamiento Raro (RTA) de Healx con el objetivo de iniciar un ensayo clínico y, finalmente, desarrollar un tratamiento para la pancreatitis.
- Se identificaron 60 candidatos potenciales para la reutilización de fármacos que tienen evidencia de acción sobre los objetivos de la pancreatitis.
- Galardonado con el barrio de Prácticas Innovadoras para Elsevier/Pistoia Alliance Datathon, una competencia internacional de ciencia de datos que generó 300 candidatos para la reutilización de medicamentos para la pancreatitis crónica
- CFTR
- PRSS1
- SPINK1
- CA 19-9
- Terapia con células madre
Identificar nuevos objetivos y candidatos a fármacos
- Solicité y obtuve la aprobación para ser parte de la plataforma de análisis y datos del acelerador de cura de enfermedades raras (RDCA-DAP) financiada por la FDA.
- Identificó y se reunió con investigadores que estudian objetivos terapéuticos innovadores y candidatos a fármacos.
- Supervisó los avances científicos en otras enfermedades que podrían aplicarse a la pancreatitis; se reunió con investigadores para determinar si funcionarán para la pancreatitis
Establecer un proceso eficiente de desarrollo de fármacos.
- Participó en el comité de la Asociación Pancreática Americana sobre modelos animales; investigadores identificados que desarrollan modelos in vitro; trajo fondos de inversores de impacto para apoyar el desarrollo de modelos
- Investigadores identificados que desarrollan modelos in vitro; trajo fondos de inversores de impacto para apoyar el desarrollo de nuevos modelos preclínicos
- Expertos identificados en el diseño de ensayos para servir como asesores, socios para posibles ensayos clínicos.
En progreso
Generar apoyo gubernamental
- Ayudando a C-PATH a obtener datos de investigadores para RDCA-DAP
- Identificar y solicitar subvenciones gubernamentales adicionales para financiar la investigación traslacional
Asociarse con empresas de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis
- Trabajar con empresas de ciencias de la vida (p. ej., Vertex) para defender el caso de la pancreatitis crónica y diseñar ensayos clínicos factibles
Avanzar en el desarrollo de fármacos centrados en el paciente
- Incorporación de las prioridades de los pacientes en el diseño de ensayos clínicos
- Consultar con expertos en diseño de ensayos sobre la forma más rentable y conveniente de recopilar datos sobre los resultados relevantes de los pacientes
Identificar y probar medicamentos aprobados para otras enfermedades (reutilización de medicamentos)
- Asociarse con Healx para mover candidatos de reutilización a través de pruebas preclínicas
- Desarrolle un diseño de prueba eficiente (ensayos agregados de 1 o prueba adaptativa) para probar candidatos de reutilización en asociación con investigadores y expertos en diseño de pruebas
Identificar nuevos objetivos y candidatas.
- Trabajar con RDCA-DAP para obtener datos de múltiples fuentes
- Trabajar con investigadores para priorizar los objetivos y candidatos a fármacos más prometedores (por ejemplo, el trabajo de Johns Hopkins en mecanismos específicos del dolor)
- Trabajar con investigadores para asegurar la financiación de los nuevos enfoques más prometedores
- Continuar con el seguimiento de nuevas investigaciones en pancreatitis y nuevos enfoques terapéuticos para otras enfermedades.
- Trabajar con el equipo de aprendizaje automático/bioinformática para desarrollar un modelo de enfermedad que integre big data de múltiples fuentes de datos (p. ej., atlas de una sola célula); asegurar fondos para implementar ese modelo
Establecer un proceso eficiente de desarrollo de fármacos.
- Ayudar a recaudar fondos y coordinar esfuerzos para desarrollar modelos in vitro; probar esos modelos como una forma de evaluar posibles terapias
- Redacción de protocolo para ensayos “n de 1” con expertos
- Búsqueda de financiación para n de 1 ensayos de medicamentos aprobados (reutilizados)
Pasos futuros
Generar apoyo gubernamental
- Realizar análisis de datos RDCA-DAP para informar el desarrollo de la terapia
- Reúnase con el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA para analizar la perspectiva del paciente y los requisitos para los ensayos clínicos.
Asociarse con empresas de biotecnología y ciencias de la vida para buscar terapias para la pancreatitis
- Asociarse con empresas que prueban terapias para usar diseños de ensayos clínicos fáciles de usar para los pacientes; informar a los pacientes de los ensayos clínicos
Avanzar en el desarrollo de fármacos centrados en el paciente
- Proporcionar información sobre estrategias de reclutamiento, instrumentos y diseño de ensayos clínicos para nuevas terapias.
- Informar a los pacientes de los ensayos clínicos; solucionar problemas de reclutamiento con investigadores
Identificar y probar medicamentos aprobados para otras enfermedades (reutilización de medicamentos)
- Asociarse con Healx en ensayos clínicos de terapias descubiertas por Healx
- Ensayos clínicos de otros candidatos de reutilización en sitios de ensayos clínicos asociados, como los sitios CPDPC
Identificar nuevos objetivos y candidatos a fármacos
- Analizar datos para obtener más información sobre la enfermedad e identificar objetivos y posibles tratamientos.
- Avanzar en terapias innovadoras para nuevos objetivos (como CA 19-9) a través de la línea de desarrollo de fármacos.
Establecer un proceso eficiente de desarrollo de fármacos.
- Apoyar el uso de modelos in vitro para identificar y desarrollar terapias
- Implementar ensayos clínicos usando diseños eficientes para probar medicamentos aprobados y nuevas terapias